Указания для отрасли: доклиническая оценка исследуемых клеточных и генотерапевтических препаратов

Preclinical Assessment of Investigational Cellular and Gene Therapy Products

Содержит необязательные рекомендации

I. Введение

Центр экспертизы и изучения биопрепаратов (CBER) / Отдел по клеточным, тканевым и генным терапиям (ОКТГТ) издает настоящие указания, чтобы дать спонсорам и индивидам, планирующим и проводящим доклинические исследования, рекомендации по существу и объему доклинических сведений, необходимых для обоснования клинических исследований исследуемых клеточных терапий, генных терапий, терапевтических вакцин, ксенотрансплантации и определенных комбинаций биопрепаратов с изделиями, экспертизу которых проводит ОКТГТ (далее — препараты для КГТ) [1].

Настоящие указания являются окончательной редакцией проекта указаний, озаглавленного как «Указания для отрасли: доклиническая оценка исследуемых клеточных и генотерапевтических препаратов» от ноября 2012 г. и заменяют собой рекомендации раздела VIII указаний, озаглавленных как «Указания для отрасли: указания по терапии соматическими клетками человека и генной терапии» от марта 1998 г. (ссылка 1). Мы пересмотрели свои рекомендации, чтобы учесть текущие знания, полученные в связи с достижениями в этой области и опытом, приобретенным ОКТГТ при экспертизе КГТ-препаратов. Таким образом, настоящие указания разъясняют текущие ожидания ОКТГТ касательно доклинических сведений, которые обосновывали бы заявление на исследуемое новое лекарство (IND) [2] и заявление на лицензию биопрепарата (BLA) [3] для этих препаратов.

КГТ-препараты, входящие в сферу применения настоящих указаний, соответствуют определению «биологический препарат», приведенному в секции 351(i) Закона о СЗО (42 U.S.C. 262(i)). В случае КГТ-препарата, который также является компонентом комбинированного препарата [4], такого как комбинация КГТ-препарата и системы адресной доставки, как правило, достаточно единого IND. IND-заявление должно содержать доклинические сведения — в соответствии с описанием в настоящих указаниях — о биологическом препарате и системе доставки вмести с любыми другими сведениями, требуемыми применимыми регламентами.

Настоящие указания не применяются к тем клеткам, тканям, а также клеточным и тканевым препаратам человека (КТЧ/П), которые регулируются исключительно на основании секции 361 Закона о СЗО (42 U.S.C. 264) в соответствии с 21 CFR часть 1271, и продуктам, регулируемым в качестве медицинских изделий на основании 21 CFR часть 820. Настоящие указания также не применяются к терапевтическим биологическим препаратам, регуляторную ответственность за которые несет Центр экспертизы и изучения лекарств (CDER) [5]. Кроме того, настоящие указания не применяются к тем биологическим препаратам, экспертизу которых проводит OVRR (например, превентивным (профилактическим) вакцинам) или тем биологическим препаратам, экспертизу которых проводит отдел изучения и экспертизы препаратов крови CBER.

Следует отметить, что раннее мы издавали методические указания, включающие рекомендации по доклинической разработке нескольких отдельных групп препаратов (ссылки 2–7). Настоящие указания предназначены дополнить указанные сведения.

Методические указания FDA, включая настоящие указания, не вводят законодательные требования. В них, скорее, содержится текущее видение Агентства рассматриваемой проблемы, поэтому их следует рассматривать исключительно в качестве рекомендаций, если только не цитируются конкретные регуляторные или законодательные требования. Использование в указаниях FDA слова «необходимо» означает, что что-то предлагается или рекомендуется, но не требуется.


[3] См. 21 CFR часть 601.

Полный текст документа доступен после покупки в личном кабинете.
Купить русскую версию
Войти если купили ранее
10700

переведенный документ

  • 6 скачиваний
  • 06.04.2020 последняя редакция

Для покупки напишите нам на pharmadvisor@csa.expert.

Укажите в письме код этого документа (Указания для отрасли: доклиническая оценка исследуемых клеточных и генотерапевтических препаратов) или названия документов, которые вы хотите приобрести.

Библиотека PharmAdvisor даёт вам доступ к действующим нормативно-правовым актам, а также научным и административным руководствам ICH, EC, EMA, FDA. Они хорошо и точно переведены на русский язык, их современная реализация позволяет работать с ними когда вам удобно.

Часто задаваемые вопросы
Где можно посмотреть примеры переводов?

В открытом доступе много полноценных документов.

Существуют ли скидки для учебных заведений?

Да, мы предоставляем скидки студентам и учебным заведениям. Пожалуйста, напишите нам по электронной почте с запросом.

Какие существуют способы оплаты кроме кредитной карты?

Мы принимаем различные способы оплаты, включая безналичный перевод, PayPal и наличными курьеру.

В каком формате предоставляются руководства?

При заказе вы получаете моментальный и неограниченный доступ к купленным документам в личном кабинете через специальный интерфейс. Обратите внимание, что для покупки целого пакета документов PharmAdvisor необходимо связаться с нами.

Другие вопросы?

Пишите на pharmadvisor@csa.expert

Билингва
Тип документа

Руководство

Организация
Страниц в документе

26 страниц

Дата первого принятия

15.11.2013

Дата пересмотра

15.11.2013

Версия перевода от

06.04.2020

Цитировать как

Указания для отрасли: доклиническая оценка исследуемых клеточных и генотерапевтических препаратов. Перевод: PharmAdvisor, версия перевода от 06.04.2020. URL: http://pharmadvisor.ru/document/tr3728/ (дата обращения: ).

Скачать оригинал