Сводное резюми

Настоящее руководство содержит рекомендации по использованию результатов фармакокинетических исследований при разработке лекарственных препаратов у детей и по методологическим затруднениям, касающимся фармакокинетических исследований у детей.

1. Введение (справочные сведения)

Досье о применении лекарственного препарата у детей должно содержать достаточные сведения для установления его эффективности и безопасности. Дети имеют такое же, как и взрослые, право на хорошо изученные препараты. Вместе с тем, ряд причин затрудняет изучение лекарственного препарата у детей, особенно у очень маленьких детей. Следовательно, очень часто нереально ожидать от заявителя полного подтверждения эффективности и безопасности у детей в клинических исследованиях. В таком случае возможно использование фармакокинетических данных для экстраполяции эффективности и (или) безопасности с данных, полученных у взрослых или детских возрастных групп, отличающихся от регистрируемых возрастных групп.

При проведении фармакокинетических исследований у детей часто требуются особые подходы, кроме того, необходимо оптимальным образом представлять и использовать доступные фармакокинетические сведения. Характерной чертой очень маленьких детей является быстрое созревание органных функций, важных для абсорбции, распределения и элиминация лекарственного препарата. В связи с этим, по мере индивидуального созревания со временем может потребоваться изменение дозы.

Следует признать, что документирование лекарственного препарата для применения у детей предусматривает множественный выбор и то, что в настоящее время знания и опыт в этой области ограничены. Спонсорам рекомендуется исследовать новые подходы к разработке лекарственных препаратов для детской популяции.

Цель настоящего документа заключается в представлении рекомендаций в следующих сферах:

• использование фармакокинетики и фармакокинетическо-фармакодинамической зависимости (ФК/ФД) для оценки эффективности и безопасности;
• дизайн исследования: стратификация по возрасту, частные возрастные факторы, контрольные группы;
• анализ данных, представление и оценка результатов;
• описание результатов в общей характеристике лекарственного препарата.

2. Сфера применения

Настоящий документ неразрывно связан с Директивой 2001/83/EC в действующей редакции и всеми остальными применимыми элементами, отраженными в действующих и будущих руководствах и регламентах ЕС и ICH, особенно следующими:

• Клиническое изучение лекарственных препаратов в детской популяции (CPMP/ICH/2711/99)
• Фармакокинетические исследования у человека (Notice to Applicant, Vol 3C, C3a, 1987)
• Изучение хиральных действующих веществ (Notice to Applicant, Vol 3C, C29a, 1993)
• Изучение лекарственных взаимодействий (CPMP/EWP/560/95)
• Фармакокинетическая и клиническая оценка лекарственных форм с модифицированным высвобождением (CPMP/EWP/96)
• Изучение биодоступности и биоэквивалентности (CPMP/EWP/QWP/1401/98)
• Note for guidance on the evaluation of the pharmacokinetics of medicinal products in patients with impaired renal function CPMP/EWP/225/02
• Валидация аналитических методик (ICH Q2A и Q2B)
• Структура и содержание отчетов о клинических исследованиях (ICH E3)
• Надлежащая клиническая практика (ICH E6)
• Общие вопросы клинических исследований (ICH E8)

Настоящей документ направлен на содействие заявителям в ходе разработки лекарственных препаратов для детей.

3. Правовая основа

Настоящее руководство распространяется на все новые регистрационные досье лекарственных препаратов для медицинского применения, поданных в соответствии с частью 3 статьи 8 Директивы 2001/83/EC в действующей редакции.

Настоящее руководство неразрывно связано с введением и параграфом 4 общих принципов и частью I модуля 5 Дополнения к Директиве 2001/83/EC в действующей редакции.