I. Введение
II. Справочные сведения
III. Общие вопросы исследований не меньшей эффективности
A. Гипотеза о не меньшей эффективности
B. Причины использования дизайна не меньшей эффективности
C. Граница не меньшей эффективности
D. Аналитическая чувствительность
1. Ретроспективное доказательство чувствительности к эффектам лекарства (РДЧЭЛ)
2. Схожесть текущего исследования НМЭ и ретроспективных исследований, а также ее связь с «предположением о постоянстве»
3. Надлежащее качество исследования
E. Статистический вывод
F. Регуляторные выводы
G. Альтернативные дизайны
1. Add-on-исследование
2. Выявление популяции, польза доступной терапии для которой не известна, когда приемлемо плацебоконтролируемое исследование
3. Ранний выход, терапия спасения, рандомизированная отмена
H. Число необходимых исследований
1. Другие релевантные сведения
2. Статистически убедительный результат
I. Выбор активного контроля
IV. Выбор границы не меньшей эффективности и проверка гипотезы о не меньшей эффективности
A. Введение
B. Статистические неопределенности и количественное определение эффекта активного контроля (M1)
1. Каковы источники неопределенности в исследовании НМЭ?
2. Вычисление эффекта активного контроля
a. Определение РДЧЭЛ на основании одного исследования
b. Определение РДЧЭЛ на основании нескольких исследований
c. Метрики
d. Дисконтирование
C. Методы фиксированной границы и синтеза
1. Подход фиксированной границы
2. Синтетический подход
D. Вопросы выбора клинической границы (M2)
E. Оценивание размера выборки
F. Качество исследования и выбор анализируемой популяции
G. Проверка не меньшей эффективности и превосходства в одном исследовании
V. Часто задаваемые вопросы и общие указания
Приложение: примеры
Ссылки для примеров
Ссылки