• Сводное резюме
  • 1. Справочные сведения
  • 2. Сфера применения
  • 3. Правовая основа
  • 4. Качество
    • 4.1 Общие сведения о ГТЛП
      • 4.1.1 Дизайн вектора
      • 4.1.2 Генетическая разработка
    • 4.2 Лекарственное вещество
      • 4.2.1 Производство
        • 4.2.1.1 Описание процесса производства и контролей процесса
      • 4.2.2 Контроль материалов
        • 4.2.2.1 Исходные материалы
        • 4.2.2.2 Сырьевые материалы 7
      • 4.2.3 Установление характеристик лекарственного вещества
        • 4.2.3.1 Установление структуры и других характеристик
        • 4.2.3.2 Биологическая активность
        • 4.2.3.3 Примеси
      • 4.2.4 Спецификации на лекарственное вещество
    • 4.3 Лекарственный препарат
      • 4.3.1 Описание препарата и фармацевтической разработки
      • 4.3.2 Производство лекарственного препарата и контроли процесса
      • 4.3.3 Вспомогательные вещества
      • 4.3.4 Установление характеристик лекарственного препарата
      • 4.3.5 Спецификация на лекарственный препарат
    • 4.4 Разработка процесса и валидация процесса производства лекарственного вещества и лекарственного препарата
    • 4.5 Аналитический метод, валидация и стандартные образцы для лекарственного вещества и лекарственного препарата
    • 4.6 Стабильность лекарственного вещества и лекарственного препарата
    • 4.7 Оценка безопасности посторонних агентов
      • 4.7.1 Невирусные посторонние агенты
      • 4.7.2 Вирусные и нестандартные посторонние агенты
  • 5. Доклиническая разработка
    • 5.1 Введение
      • 5.1.1 Общие принципы
      • 5.1.2 Установление характеристик
      • 5.1.3 Методы анализа
    • 5.2 Выбор вида животных / животной модели
    • 5.3 Фармакология
      • 5.3.1 Первичная фармакодинамика
      • 5.3.2 Фармакологическая безопасность
    • 5.4 Фармакокинетика
      • 5.4.1 Исследования биораспределения
      • 5.4.2 Выделение
      • 5.4.3 Прочие фармакокинетические исследования
    • 5.5 Токсикология
      • 5.5.1 Дизайн токсикологических исследований
      • 5.5.2 Генотоксичность
        • 5.5.2.1 Вставочный мутагенез
        • 5.5.2.2 Векторспецифичные аспекты
      • 5.5.3 Туморогенность
      • 5.5.4 Прочие токсикологические исследования
      • 5.5.5 Репродуктивная и онтогенетическая токсичность
      • 5.5.6 Местная переносимость
    • 5.6 Лекарственные взаимодействия
  • 6. Клиническая разработка
    • 6.1. Общие вопросы
    • 6.2 Фармакокинетические исследования
      • 6.2.1 Исследования выделения
      • 6.2.2 Исследования биораспределения
      • 6.2.3 Фармакокинетические исследования трансгенного продукта (например, экспрессируемые белки или геномные сигнатуры)
    • 6.3 Фармакодинамические исследования
    • 6.4 Выбор дозы и режим дозирования
    • 6.5 Иммуногенность
    • 6.6 Эффективность
    • 6.7 Клиническая безопасность
    • 6.8 Фармаконадзор и план управления рисками
  • 7. ОПРЕДЕЛЕНИЯ: ГЛОССАРИЙ
  • 8. ССЫЛКИ