• I. Введение
  • II. Стандарт эффективности в отношении лекарств и биопрепаратов
    • A. Статутный стандарт
    • B. Научная основа статутного стандарта
  • III. Качество клинических доказательств для установления реальной эффективности
    • A. Дизайны исследования
    • B. Конечные точки исследований
    • C. Статистические соображения
  • IV. Количество клинических доказательств для установления реальной эффективности
    • A. Соответствие стандарту существенного доказательства на основе двух адекватных и хорошо контролируемых клинических исследований
      • 1. Два адекватных и хорошо контролируемых клинических исследования
      • 2. Одно крупное адекватное и хорошо контролируемое многоцентровое исследование, которое может позволить получить существенное доказательство эффективности
    • B. Соответствие стандарту существенного доказательства на основе одного адекватного и хорошо контролируемого клинического исследования плюс подтверждающее доказательство
      • 1. Одно адекватное и хорошо контролируемое клиническое исследование нового показания одобренного лекарства, подкрепленное существующим адекватным и хорошо контролируемым клиническим исследованием(ями), которое продемонстрировало реальную эффективность...
      • 2. Одно адекватное и хорошо контролируемое клиническое исследование, подкрепленное данными, обеспечивающими надежную механистическую поддержку
      • 3. Одно адекватное и хорошо контролируемое клиническое исследование с убедительными результатами, подкрепленное дополнительными данными о естественном течении заболевания
      • 4. Одно адекватное и хорошо контролируемое клиническое исследование нового лекарства, подкрепленное научными знаниями о реальной эффективности других лекарств того же фармакологического класса
    • C. Соответствие стандарту существенного доказательства в отношении новой популяции или другой дозы, режима или лекарственной формы на основании опоры на предыдущее заключение FDA о реальной эффективности одобренного лекарства, если это научно обоснова...
  • V. Примеры клинических обстоятельств, при которых может быть оправдана дополнительная гибкость
    • A. Если заболевание является жизнеугрожающим или тяжело инвалидизирующим и существует неудовлетворенная медицинская потребность
      • 1. Дизайн исследования
      • 2. Конечные точки исследований
      • 3. Число исследований
      • 4. Статистические аспекты
    • B. Если заболевание редкое
      • 1. Дизайн исследования
      • 2. Конечные точки исследований
      • 3. Число исследований
      • 4. Статистические аспекты
    • C. Когда проведение исследования экспериментальной эффективности на людях является неэтичным или невыполнимым