Статья 1

Цель

Настоящий Регламент устанавливает факторы, требующие рассмотрения при реализации статьи 3 Регламента (EC) № 141/2000 об орфанных лекарственных препаратах, и дает определения «аналогичному лекарственному препарату» и «клиническому превосходству» в целях реализации статьи 8 вышеупомянутого Регламента. Оно предназначено для содействия потенциальным спонсорам, Комитету по орфанным лекарственным препаратам и уполномоченным органам в интерпретации Регламента (EC) № 141/2000.

Статья 2

Критерии присвоения статуса

1. Распространенность состояния в Сообществе

В целях установления согласно абзацу 1 пункта «a» части 1 статьи 3 Регламента (EC) № 141/2000, что лекарственный препарат предназначен для диагностики, профилактики или лечения угрожающих жизни или приводящих к стойкой инвалидности состояний, поражающих не более 5 на 10 тысяч человек, проживающих в Сообществе, в соответствии с руководством, составленным согласно части 3 статьи 5 Регламента (EC) № 141/2000, применяются следующие специальные правила и требует представления перечисленная ниже документация:

(a)    документация должна включать приобщенные авторитетные источники, заболевание или состояния, при которых будет назначаться лекарственный препарат, поражает не более 5 на 10 000 человек, проживающих в Сообществе на момент подачи заявления об отнесении, при наличии таковой;

(b)   данные должны включать соответствующее описание состояния, подлежащего лечению, и обоснование угрожающего жизни или длительно инвалидизирующего характера состояния, подкрепленные научными или медицинскими источниками;

(c)    документация, подаваемая спонсорами, должна включать или ссылаться на обзор соответствующей научной литературы и должна содержать сведения из соответствующих баз данных Сообщества при наличии последних. Если в Сообществе нет ни одной базы данных, допускается ссылаться на базы данных третьих стран при условии должной экстраполяции;

(d)   если заболевание или состояние рассматривается в рамках иной деятельности Сообщества по редким заболеваниям, необходимо представить сведения об этом. Если заболевания или состояния включены в проекты, финансируемые Сообществом с целью расширения сведений о редких заболеваниях, необходимо представить соответствующее извлечение из таких сведений, включая, в особенности, сведения о распространенности рассматриваемого заболевания или состояния.

2. Способность окупать вложения

В целях установления согласно абзацу 2 пункта «a» части 1 статьи 3 Регламента (EC) № 141/2000, что лекарственный препарат предназначен для диагностики, профилактики или лечения угрожающих жизни, или приводящих к тяжелой инвалидности, или тяжелых и хронических состояний в Сообществе, и что без мер поощрения, скорее всего, его оборот в Сообществе не позволит получить достаточный доход, обосновывающий необходимые вложения, в соответствии с руководством, составленным согласно части 3 статьи 5 Регламента (EC) № 141/2000, применяются следующие специальные правила и требует представления перечисленная ниже документация:

(a)    данные должны включать соответствующее описание состояния, подлежащего лечению, и обоснование угрожающего жизни или длительно инвалидизирующего характера состояния, подкрепленные научными или медицинскими источниками;

(b)   документация, подаваемая спонсором, должна включать данные обо всех расходах, которые спонсор понес при разработке лекарственного препарата;

(c)    подаваемая документа должна включать описание всех грантов, налоговых льгот или иных возмещений, полученных в Сообществе или в третьих странах;

(d)   если лекарственный препарат уже зарегистрирован по какому-либо показанию к применению или находится на экспертизе по одному или более иным показаниям к применению, необходимо представить четкое объяснение и обоснование метода, использованного для распределения расходов на разработку между различными показаниями к применению;

(e)    необходимо представить декларацию и обоснование всех расходов на разработку, которые спонсор предполагает совершить после подачи заявления о присвоении статуса;

(f)     необходимо представить декларацию и обоснование всех расходов на производство и сбыт, которые спонсор понес ранее, и ожидаемых расходов в течение первых 10 лет после регистрации лекарственного препарата;

(g)   оценку и обоснование ожидаемым доходам с продаж (ожидаемой выручке от реализации) лекарственного препарата в Сообществе в течение первых 10 лет после регистрации;

(h)   данные обо всех расходах и доходах должны быть учтены в соответствии с общепринятыми методами бухгалтерского учета и удостоверены зарегистрированным в Сообществе бухгалтером;

(i)     представленная документация должна включать сведения о распространенности и заболеваемости в Сообществе состоянием, при котором лекарственный препарат будет назначаться, на момент подачи заявления об отнесении.

3. Наличие иных методов диагностики, профилактики или лечения

Заявление о присвоении лекарственному препарату статуса орфанного лекарственного препарата допускается подавать в соответствии с частью 1 или 2 настоящей статьи. Независимо от того, подано ли заявление о присвоении статуса в соответствии с частью 1 или 2, спонсор дополнительно должен удостовериться, что удовлетворительного метода диагностики, профилактики или лечения рассматриваемого состояния не существует или при наличии такого метода, что лекарственный препарат окажет значительную пользу пораженным таким состоянием лицам.

В целях установления согласно пункту «b» части 1 статьи 3 Регламента (EC) № 141/2000, что удовлетворительного метода диагностики, профилактики или лечения рассматриваемого состояния не существует или при наличии такого метода, что лекарственный препарат окажет значительную пользу пораженным таким состоянием лицам, применяются следующие специальные правила:

(a)    необходимо представить описание всех имеющихся методов диагностики, профилактики или лечения рассматриваемого состояния, зарегистрированных в Сообществе, прилагая ссылки на научную и медицинскую литературу или иные значимые сведения. К ним относятся зарегистрированные лекарственные препараты, медицинские изделия или иные методы диагностики, профилактики или лечения, использующиеся в Сообществе;

(b)   обоснование, в связи с чем методы, упомянутые в части «a», считаются неудовлетворительными;

или

(c)    обоснование предположения о том, что лекарственный препарат, являющийся кандидатом для присвоения статуса, будет оказывать значительную пользу пораженным состоянием лицам.

4. Общие положения

(a)    Спонсор, подающий заявление о присвоении лекарственному препарату статуса орфанного лекарственного препарата, должен подать такое заявление на любом этапе разработки лекарственного препарата до подачи заявления о регистрации. Вместе с тем, в отношении зарегистрированного лекарственного препарата допускается подать заявление о присвоении статуса новому показанию к применению. В этом случае держатель регистрационного удостоверения должен подать отдельное заявление о регистрации, включающее лишь орфанное(ые) показание(я) к применению.

(b)   Несколько спонсоров вправе получить статус орфанного лекарственного препарата в отношении одного и того же лекарственного препарата, предназначенного для профилактики, лечения или диагностики одного и того же заболевания или состояния, при условии того, что в каждом случае представлено полное заявление о присвоении статуса в соответствии с руководствами, указанными в части 3 статьи 5.

(c)    Если статус орфанного присвоен лекарственному препарату Комитетом по орфанным лекарственным препаратам, будут приведены ссылки на критерии присвоения статуса: либо на часть 1 статьи 2, либо на часть 2 статьи 2 настоящего Регламента.