1. Введение (справочные сведения)

Терапия на основе ксеногенных клеток — это использование препаратов жизнеспособных соматических клеток животных, должным образом приспособленных к (a) имплантации/инфузии человеку или (b) экстракорпоральной терапии посредством соприкосновения (нечеловеческих) клеток животных с жидкостями, тканями или органами человека. Основная функция — восстановление функций клеток/тканей/органов. Генотип или фенотип клеток может быть подвергнут модификации, посредством выделения, культивирования, наращивания, фармакологического воздействия или комбинации с различными матрицами.

Настоящее руководство является дополнением к руководству по лекарственным препаратам на основе клеток (EMEA/CHMP/410869/2006) и касается специальных требований, обусловленных ксеногенными особенностями. Настоящей документ предназначен для освещения общих принципов, которые следует учитывать при разработке и оценке препаратов на основе ксеногенных клеток, не ограничивая при этом текущую медицинскую практику и применимое национальное законодательство.

Основные выявленные на сегодняшний день научные и технические вопросы касаются источников получения и испытания животных, производства, контроля качества, также рассматривается доклиническая и клиническая разработка лекарственных препаратов на основе ксеногенных клеток. Обсуждается вопросы здоровья населения, и освещаются меры по обеспечению надлежащего контроля инфекций, включая зоонозы. Эти общие принципы применимы к различным препаратам на основе исходных материалов из тканей животных, поскольку ключевой целью является обеспечение приемлемого качества и стандартизации вводимого в оборот препарата и отсутствие его контаминации.

При клинической разработке этих препаратов необходимо учитывать дополнительные риски, обусловленные лекарственными препаратами на основе ксеногенных клеток.

Уделяется внимание принципам обеспечения здоровья и благополучия животных в ходе процессов получения ксеногенных материалов для производства лекарственных препаратов, предназначенных для медицинского применения.

2. Сфера применения

В настоящем руководстве рассматриваются научные требования к лекарственным препаратам на основе ксеногенных клеток для медицинского применения.

Лекарственные препараты на основе ксеногенных клеток содержат в качестве действующего вещества жизнеспособные клетки или ткани животных. Источником получения ксеногенных материалов могут быть как нетрансгенные, так и трансгенные животные. Клетки животных также могут быть подвергнуты генетической модификации.

Несмотря на то что жизнеспособные клетки животных, используемые в качестве сырья (например, питающие клетки), и (или) ситуации, при которых возможна контаминация ксеногенным материалом, находятся вне сферы применения настоящего руководства, к ним применимы некоторые общие принципы, изложенные в нем.

Настоящее руководство предназначено для препаратов, проходящих процедуру регистрации. Однако заявителям следует учитывать изложенные в нем принципы перед началом клинической разработки.

3. Правовая основа

Настоящее руководство неразрывно связано с:

        Введением и общими принципами (4) и частью 4 Дополнения I к Директиве 2001/83/EC в действующей редакции;

        Регламентом (EC) № 1394/2007 о лекарственных препаратах для передовой терапии.

        Директивой 2001/18/EC при получении клеток от генетически модифицированных животных.