Сводное резюме

Настоящее руководство описывает научные принципы и содержит рекомендации заявителям, разрабатывающим лекарственные препараты для генной терапии (ГТЛП). Оно сосредоточено на доклинических исследованиях, необходимых до первого применения ГТЛП у человека.

1. Введение (справочные сведения)

Лекарственные препараты для генной терапии (ГТЛП) включают множество разнообразных препаратов, таких как плазмидная ДНК, вирусные и невирусные векторы, генетически модифицированные вирусы и генетически модифицированные клетки, разработанные для лечения или профилактики различных заболеваний человека. ГТЛП характерны особые аспекты безопасности, требующие их оценки перед клиническим применением в целях защиты субъектов, которым они предназначаются. Общие рекомендации заявителям регистрации ГТЛП в ЕС содержатся в Руководстве по качеству, доклиническим и клиническим аспектам лекарственных препаратов для переноса генов (CPMP/BWP/3088/99). Однако в нем отсутствуют указания относительно исследований, требуемых до первого применения ГТЛП у человека, и исследований, проведение которых допускается отложить до более поздних фаз клинической разработки.

В Руководстве по доклиническим исследованиям безопасности в целях проведения клинических исследований и регистрации лекарственных препаратов (ICH M3) перечислены исследования, требуемые до первого клинического применения лекарственного препарата. Однако документ ICH M3 касается лишь разработки стандартных лекарственных препаратов и, таким образом, признает, что описанная парадигма оценки безопасности может не всегда подходить или быть значимой для ГТЛП.

2. Сфера применения

Настоящее руководство описывает научные принципы и содержит рекомендации заявителям, разрабатывающим лекарственные препараты для генной терапии (ГТЛП) в целях внедрения гармонизированного подхода в ЕС. Оно сосредоточено на доклинических исследованиях, необходимых до первого применения ГТЛП у человека.

3. Правовая основа

Настоящее руководство неразрывно связано с введением и общими принципами и с частью IV Дополнения I к Директиве 2001/83/EC в действующей редакции, Регламентом (EC) № 726/2004 и Регламентом (EC) по передовой терапии (№ 1394/2007).