Сводное резюме

В настоящем руководстве содержатся рекомендации по клиническому наблюдению и последующему наблюдению после лечения лекарственными препаратами для генной терапии (ГТ) в целях выявления ранних или отсроченных сигналов нежелательных реакций для предотвращения клинических последствий таких реакций и обеспечения своевременного лечения и получения информации о долгосрочной безопасности и эффективности вмешательства. Принципы, изложенные в настоящем руководстве, применимы к пациентам, включенным в клинические исследования лекарственных препаратов для ГТ, и пациентам, получившим зарегистрированные лекарственные препараты для ГТ. Рекомендации по последующему клиническому наблюдению учитывают профиль рисков генной терапии, заболевание, сопутствующие состояния и характеристику целевой популяции пациентов.

1. Введение

Первичное клиническое наблюдение и последующее наблюдение после лечения лекарственными препаратами для генной терапии (ГТ) описано в Руководстве CHMP по качеству, доклиническим и клиническим аспектам лекарственных препаратов для переноса генов (CPMP/BWP/3088/99). Подобно всем лекарственным препаратам, содержащим новые действующие вещества, в плане управления рисками необходимо отразить меры, направленные на обеспечение последующего наблюдения с дополнительными особенностями в отношении лекарственных препаратов для передовой терапии, описанными в руководстве по последующему наблюдению за безопасностью и эффективностью — управление рисками лекарственных препаратов для передовой терапии (EMEA/149995/2008). В настоящем документе также представлены научные принципы последующего наблюдения за пациентами, получавшими лекарственные препараты для ГТ в рамках исследований или после них. Выдача разрешений на проведение клинических исследований генной терапии находится в компетенции государств-членов ЕС (Директива 2001/20/EC).

Настоящее руководство учитывает то, что характер рекомендаций по последующему наблюдению может варьировать в зависимости от профиля рисков генной терапии, включая особенности лекарственных препаратов для ГТ и вектора-переносчика, заболевания, сопутствующих состояний и характеристик целевой популяции пациентов. В целях оценки рисков лекарственных препаратов для ГТ необходимо учитывать данные доклинических и ранних клинических исследований, а также общедоступные данные об аналогичных препаратах.

Руководство неразрывно связано со всеми релевантными действующими и будущими руководствами по лекарственным препаратам для ГТ, фармаконадзору/управлению рисками и руководствами по отдельным препаратам (например, вакцинам, или руководствами по отдельным состояниям/заболеваниям). Необходимо будет учитывать будущие руководства по отслеживанию и надлежащей клинической практике лекарственных препаратов для передовой терапии.

2. Сфера применения

В настоящем руководстве рассматриваются отдельные аспекты активного последующего клинического наблюдения за пациентами, получившими лекарственные препараты для ГТ, в целях выявления ранних или отсроченных сигналов нежелательных реакций для предотвращения клинических последствий таких реакций и обеспечения своевременного лечения и получения информации о долгосрочной безопасности и эффективности вмешательства. Таким образом, руководство нацелено на дополнение «рамочных положений» Руководства по последующему наблюдению за безопасностью и эффективностью — управление рисками лекарственных препаратов для передовой терапии, описывающего меры, направленные на обеспечение последующего наблюдения за эффективностью и нежелательными реакциями лекарственных препаратов для передовой терапии и характерными аспектами нежелательных реакций в соответствии со статьей 14 Регламента (EC) № 1394/2007.

Принципы, изложенные в настоящем руководстве, применимы к пациентам, включенным в клинических исследования лекарственных препаратов для ГТ, и пациентам, получившим зарегистрированные лекарственные препараты для ГТ. Настоящее руководство распространяется на лекарственные препараты для ГТ, включая генетические модифицированные клетки и ткани, подвергшиеся трансдукции ex vivo, при любом пути введения. Принципы, приведенные в настоящем документе, также распространяются на все онколитические вирусы и микробы, предназначенные для in vivo переноса плазмидной ДНК в клетки человека.

3. Правовая основа

В настоящем руководстве рассматриваются отдельные аспекты мер, направленных на обеспечение последующего наблюдения за эффективностью и нежелательными реакциями лекарственных препаратов для передовой терапии в соответствии со статьей 14 Регламента (EC) № 1394/2007 и Дополнением I к Директиве 2001/83/EC («специальные требования к Модулю 5» для лекарственных препаратов для передовой терапии). Таким образом, руководство нацелено на дополнение «рамочных положений» Руководства по последующему наблюдению за безопасностью и эффективностью — управление рисками лекарственных препаратов для передовой терапии.

Принципы, изложенные в настоящем руководстве, также применимы к пациентам, включенным в клинические исследования лекарственных препаратов для ГТ.

Настоящее руководство неразрывно связано с введением и общими принципами и Частью IV Дополнения I к Директиве 2001/83/EC, а также Регламентом Европейского парламента и Совета по лекарственным препаратам для передовой терапии (Регламентом (EC) № 1394/2007) и Регламентом (EC) № 726/2004.