Сводное резюме

Научный прогресс в клеточной и молекулярной биотехнологии привел к разработке лекарственных препаратов для передовой терапии, таких как препараты для генной терапии, терапии соматическими клетками и тканеинженерные препараты. Европейский парламент и Совет приняли Регламент № 1394/2007 (далее –– Регламент), устанавливающее специальные правила в отношении лекарственных препаратов для передовой терапии (ЛППТ).

Статья 14(4) Регламента требует от Европейского агентства по лекарственным средствам составления подробных руководств по пострегистрационному последующему наблюдению за эффективностью и нежелательными реакциями и управлением рисками. В целях соблюдения этого требования EMA, его научные комитеты и рабочие группы подготовили настоящее руководство. Оно неразрывно связано с текущими релевантными руководствами и служит основанием для разработки будущих руководств в этой сфере.

Научное основание особых правил фармаконадзора за передовой терапией описано в виде перечня пунктов, которые необходимо учитывать при подготовке плана управления рисками лекарственных препаратов для передовой терапии (ЛППТ).

Системы последующего наблюдения за эффективностью и безопасностью являются частью системы управления рисками и должны быть предусмотрены в Плане управления рисками Европейского союза (ПУР-ЕС). Обе системы последующего наблюдения определяются как всякий систематизированный сбор и сортировку данных, спланированные способом, позволяющим изучить безопасность и (или) эффективность ЛППТ. Она может включать пассивное или активное наблюдение, обсервационные или клинические исследования. Подчеркивается, что для правильной оценки пользы и рисков как система последующего наблюдения за эффективностью, так и безопасностью не заменяют собой необходимость представления требуемых данных в момент регистрация.

Настоящее руководство напрямую затрагивает два документа, являющиеся частью регистрационного досье: План управления рисками ЕС (ПУР-ЕС) и Подробное описание системы фармаконадзора (ПОСФ). В целях учета особых аспектов ЛППТ описание системы фармаконадзора может потребовать включения дополнительных элементов. В часть I ПУР-ЕС в отношении ЛППТ вводится новая глава (в рамках раздела Дополнительные требования ЕС к спецификациям безопасности). В ней необходимо описать группы рисков, более характерные для ЛППТ, в порядке, отражающем сбор у живых доноров, производство препарата, введение и последующее наблюдение за пациентами. Часть II ПУР должна содержать новое обсуждение необходимости последующего наблюдения за эффективностью. Если такая необходимость выявлена, сведения о плане последующего наблюдения за эффективностью необходимо подать в качестве Дополнения 9 к ПУР.

В руководстве также перечисляются некоторые положения, требующие рассмотрения при пострегистрационных исследованиях эффективности, в частности размер выборки, использование данных, отчетность, выбор конечных точек и примеры явлений, представляющих особый интерес.

Также общепризнано, что поддержание электронного обмена фармаконадзорными сведениями потребует некоторой коррекции, что будет отдельно рассмотрено с заинтересованными сторонами EudraVigilance.

Последствия несоблюдения согласованного плана управления рисками включают штрафы и регуляторные меры; в связи с требованием заинтересованных сторон в рамках общественного обсуждения, эти вопросы рассматриваются в руководстве.

Системы последующего наблюдения, управление рисками и отслеживание требуют обработки персональных данных. В связи с этим кратко обсуждаются соответствующие вопросы защиты данных с упором на правовые рамки и реализуемость.