I. Введение

Настоящее руководство содержит рекомендации спонсорам и экспертам Центра экспертизы и изучения лекарств (CDER) и Центра экспертизы и изучения биологических препаратов (CBER) Администрации по пищевым продуктам и лекарствам (FDA) относительно нашей интерпретации принципов, лежащих в основе исследований не меньшей эффективности (НМЭ), проводимых в целях подтверждения эффективности лекарственного или биологического препарата[1]. В руководстве содержатся рекомендации относительно условий интерпретируемости исследований НМЭ, выбора границы НМЭ и анализа их результатов.

II. Справочные сведения

Настоящее руководство состоит из четырех частей. В первой обсуждаются регуляторные, научные и статистические вопросы и вопросы дизайна исследования, связанные с использованием исследований не меньшей эффективности для целей установления эффективности нового лекарственного препарата. Во второй части некоторые из этих вопросов рассматриваются более подробно, а именно: количественные аналитические и статистические подходы, применяемые для определения границы не меньшей эффективности, используемой в исследованиях НМЭ, а также преимущества и недостатки имеющихся методов. В третьей части рассматриваются часто задаваемые вопросы об исследованиях НМЭ и содержатся практические советы по использованию различных подходов. Четвертая часть содержит пять примеров успешных и безуспешных попыток определения границ не меньшей эффективности и проведения исследований НМЭ[2].

Руководства FDA, включая настоящее, не устанавливают законодательно обязывающих требований. Вместо этого в руководстве описываются текущие взгляды Агентства на предмет, их следует рассматривать в качестве рекомендаций, если только не приводятся конкретные ссылки на регуляторные или законодательные требования. Использование слова «должно» в руководствах Агентства подразумевает, что что-то предполагается или рекомендуется, но не является обязательным.