1. Cводное резюме

В дополнение к статье 17 Регламента (EC) № 1394/2007[i] (далее — «Регламент о лекарственных препаратах для передовой терапии (ЛППТ)») заявителям доступна необязательная процедура, представляющая собой научную рекомендацию КПТ (Комитета по передовой терапии) в отношении классификации ЛППТ, далее — «классификация ЛППТ. В Регламенте о ЛППТ подчеркивается, что Европейское агентство по лекарственным средствами (EMA) в тесном сотрудничестве с Европейской комиссией вправе определять, удовлетворяет ли конкретный препарат научным критериям определения ЛППТ[ii]. В целях как можно более раннего учета пограничных с другими областями вопросов, такими как косметические средства, медицинские изделия, трансплантаты и т.д., была введена процедура классификации ЛППТ.

КПТ издает научные рекомендации, в которых определяет, подпадает ли направленный на рассмотрение препарат под определение ЛППТ, данное в Европейском союзе.

В Регламенте о ЛППТ и части IV Дополнения I Директивы 2001/83/ECⁱⁱ содержатся точные законодательные определения ЛППТ. Согласно определениям Директивы 2001/83/EC[iii], предварительным условием дальнейшей классификации ЛППТ разрабатываемого препарата следует признать его принадлежность к биологическому лекарственному препарату для медицинского применения.

Классификация ЛППТ основывается на оценке соответствия данного препарата одному из определений: лекарственного препарата для генной терапии (ЛПГТ), лекарственного препарата для терапии соматическими клетками (ЛПТсК) или тканеинженерного препарата (ТИП) и соответствия препарата определению комбинированного ЛППТ. Однако общепризнано, что в силу сложности природы этих терапевтических препаратов, ограниченности данных на раннем этапе разработки и быстрого развития науки и технологий, могут возникать пограничные вопросы[iv].

Классификация ЛППТ является необязательной, бесплатной, юридически не обязывающей процедурой, которая помогает разработчикам понять действующие регуляторные правила. Она также проливает свет на направление разработки и служит научно-регуляторной рекомендацией. Классификация ЛППТ в некоторых случаях может оказаться ценным способом начала совместного с регуляторами диалога по разработке препарата. В самом деле, в силу своей простоты и быстроты классификацию ЛППТ наряду с другими инструментами (например, краткими заседаниями с РГИ[1]) следует рассматривать в качестве начала взаимодействия с регуляторами. Как только кандидат для классификации ЛППТ выявлен и подтвержден, диалог можно продолжить, используя другие регуляторные процедуры, такие как научное консультирование и сертификацию ЛППТ, последняя осуществляется исключительно соответствующим комитетом (КПТ). Кроме того, в зависимости от вида разрабатываемого препарата, заявитель может получить рекомендацию о взаимодействии с другими комитетами, такими как Комитет по орфанным лекарственным препаратам (КОЛП) и (или) Детский комитет (ДЕКО). Процедура классификации ЛППТ также может помочь разработчикам получить доступ ко всем соответствующим услугам и поощрениям, предоставляемым EMA.

Несмотря на то что клинические исследования находятся в компетенции национальных уполномоченных органов, следует подчеркнуть, что классификационная рекомендация КПТ может помочь при подаче досье на клиническое исследование, поскольку заявителю и заинтересованным уполномоченным органам станет известна европейская позиция в отношении классификации, которая может прояснить и содействовать выявлению наиболее значимых критериев и процедуры, подлежащих применению.

Более того, классификацию ЛППТ можно провести на любом этапе разработки препарата, даже на очень раннем — в отсутствии доклинических и клинических данных. Следует отметить, что научные рекомендации КПТ всегда относятся к охарактеризованному препарату. Иными словами, нельзя классифицировать научную «концепцию», если невозможно представить четкое описание препарата.

Кроме того, процедура классификации ЛППТ применима, только если препараты основаны на генах, клетках или тканях[2].

При появлении в ходе разработки препарата дополнительных научных данных, которые могут повлиять на ранее присвоенную классификацию ЛППТ, заявитель вправе направить дополнительный запрос.

Резюме оценки классификации ЛППТ, осуществленной КПТ, доступны на веб-сайте EMA. Эти сведения обновляются ежемесячно.

Сфера применения

Цель настоящей аналитической справки заключается в предоставлении рекомендации по процедуре классификации ЛППТ, учитывающей накопленный на сегодняшний день опыт, по:

• действующей правовой основе классификации ЛППТ;
• прояснению научных оснований, применяемых при классификации ЛППТ;
• более подробному освещению сведений, подлежащих представлению заявителями в целях классификации ЛППТ;
• информированию о текущих взглядах на пограничные случаи и отдельные области с быстрым развитием научных знаний и ограниченным опытом.

Следует отметить, что приведенные в настоящей справке примеры ограничиваются классификациями ЛППТ, проверенными КПТ, т.е. могут возникать ситуации, не освещенные в настоящем документе.