Сводное резюме

Клиническое применение лекарственных препаратов для передовой терапии (ЛППТ) у человека может приводить к возникновению особых рисков для пациентов и третьих лиц. Эти риски определяются различными факторами рисков, которые опосредуются качеством, биологической активностью и применением ЛППТ. Поскольку ЛППТ достаточно гетерогенны по своей природе (например, лекарственные препараты для генной терапии (ЛПГТ), лекарственные препараты для терапии соматическими клетками (ЛПТсК), тканеинженерные препараты (ТИП) и комбинированные ЛППТ), в «Подходе, основанном на рисках» описан гибкий подход, учитывающий и оценивающий потенциальные риски, присущие клиническому применению ЛППТ.

Директивой 2009/120/EC в часть IV Дополнения II к Директиве 2001/83/EC в действующей редакции введена концепция «подхода, основанного на рисках». Цель подхода, основанного на рисках, при разработке ЛППТ является определение объема данных по качеству и доклиническим и клиническим данным, включаемым в регистрационное досье в соответствии с научными руководствами по качеству, безопасности и эффективности лекарственных препаратов и для обоснования любого отклонения от требований указанного Дополнения.

Применение подхода, основанного на рисках, при составлении регистрационного досье факультативно. Однако при применении подхода, основанного на рисках, заявителю рекомендуется следовать методологии, описанной в настоящем руководстве.

1. Введение (справочные сведения)

Подход, основанный на рисках, основан на выявлении различных рисков, опосредованных клиническим применением ЛППТ, и факторами рисков, присущими ЛППТ с позиций его качества, безопасности и эффективности.

Факторы рисков, ассоциированные с определенным риском (например, туморогенностью, неэффективностью терапии), вероятнее всего, препарат-специфичны и многофакторны (см. определения риска и фактора риска в разделе 4.1 и 4.2). Факторы риска опосредованы, к примеру, биологическими характеристиками препарата, процессом производства и конкретным показанием к применению ЛППТ. В целях получения заключения по каждому риску необходимо оценить вклад каждого фактора риска в выявленный риск, присущий разрабатываемому препарату. В данном руководстве описывается предназначение подхода, основанного на рисках, и методологические элементы его применения. Методология основана на выявлении рисков и связанных с ними факторов рисков применения ЛППТ и установлении конкретного профиля каждого риска. Используя профиль выявленных рисков, заявитель должен обосновать объем данных, представленных в различных разделах регистрационного досье.

2. Сфера применения

Настоящее руководство применимо ко всем ЛППТ в определении части IV Дополнения I Директивы 2001/83/EC (препараты для терапии соматическими клетками и генной терапии) и Регламента (EC) № 1394/2007 (тканеинженерные препараты и комбинированные препараты). Настоящее руководство неразрывно связано с применимыми техническими рекомендациями по терапии на основе клеток (лекарственные препараты для терапии соматическими клетками и тканеинженерные препараты, т.е. Руководством по лекарственным препаратам на основе клеток человека (EMEA/CHMP/410869/2006)) и Руководством по качеству, доклиническим и клиническим аспектам лекарственных препаратов для переноса генов (CPMP/BWP/3088/99).

3. Правовая основа и релевантные руководства

 «Подход, основанный на рисках» — факультативный подход, введенный в законодательство Директивой 2009/120/EC, внесшей изменения в часть IV Дополнения I Директивы 2001/83/EC.