1. Введение

Тканеинженерные препараты (ТИП) являются инновационными и сложными лекарственными препаратами, предназначенными для регенерации, репарации или замены части или всей ткани человека. Подобно всем лекарственным препаратам, необходимо подтвердить однородность производства ТИП с заданным качеством, проявляющим благоприятный баланс пользы и рисков. В дополнение к характеристикам препарата, имеют место факторы, не связанные с препаратом (например, хирургические процедуры, площадь/объем отсутствующей ткани, совместимость биоматериалов (применяемых параллельно) с клетками и тканями), которые могут влиять на окончательный исход. Более того, некоторые клинические исследования (например, по подбору дозы и безопасности) могут быть затруднительны для ТИП и требовать новых подходов. Тем не менее, при оценке ТИП необходимо следовать принципам ICH/GCP. При разработке ТИП применяются принципы GCP и применимые клинические руководства.

2. Сфера применения

В настоящей аналитической справке содержатся специальные рекомендации по клиническому изучению тканеинженерных препаратов в определении Регламента (EC) № 1394/2007. Она также распространяется на клетки и ткани, комбинированные с медицинским изделием и рассматриваемые в соответствии с пунктом «d» статьи 2 Регламента (EC) № 1394/2007 в качестве комбинированного лекарственного препарата для передовой терапии (ЛППТ).

Настоящая аналитическая справка неразрывно связана с клинической частью Части IV Дополнения I к Директиве 2001/83/EC и Руководством по лекарственным препаратам на основе клеток человека (EMEA/CHMP/410869/2006).

Согласно части 5 статьи 2 Регламента (EC) № 1394/2007, ТИП может быть также отнесен к лекарственному препарату для генной терапии (ЛПГТ) в определении Части IV Дополнения I к Директиве 2001/83/EC. В этом случае принципы, изложенные в настоящей аналитической справке, в равной степени распространяются и на такие препараты.

Руководство по подходу, основанному на рисках согласно части IV дополнения I к Директиве 2001/83/EC, применяемому к ЛППТ (EMA/CAT/CPWP/686637/2011), применяется в индивидуальном порядке и направлено на помощь разработчику при проведении анализа рисков и планировании программы разработки. В дальнейшем его можно использовать в качестве исходной точки при планировании минимизации рисков и составлении планов управления рисками. Кроме того, необходимо учитывать руководство по последующему наблюдению за безопасностью и эффективностью — управлению рисками лекарственных препаратов для передовой терапии (EMEA/149995/2008).

Необходимо учитывать действующие руководства по разработке лекарственных препаратов, включая специальные рекомендации по исследуемому показанию к применению или заболеванию, с учетом их применимости.