Preclinical Assessment of Investigational Cellular and Gene Therapy Products
Содержит необязательные рекомендации
I. Введение
Центр экспертизы и изучения биопрепаратов (CBER) / Отдел по клеточным, тканевым и генным терапиям (ОКТГТ) издает настоящие указания, чтобы дать спонсорам и индивидам, планирующим и проводящим доклинические исследования, рекомендации по существу и объему доклинических сведений, необходимых для обоснования клинических исследований исследуемых клеточных терапий, генных терапий, терапевтических вакцин, ксенотрансплантации и определенных комбинаций биопрепаратов с изделиями, экспертизу которых проводит ОКТГТ (далее — препараты для КГТ) [1].
Настоящие указания являются окончательной редакцией проекта указаний, озаглавленного как «Указания для отрасли: доклиническая оценка исследуемых клеточных и генотерапевтических препаратов» от ноября 2012 г. и заменяют собой рекомендации раздела VIII указаний, озаглавленных как «Указания для отрасли: указания по терапии соматическими клетками человека и генной терапии» от марта 1998 г. (ссылка 1). Мы пересмотрели свои рекомендации, чтобы учесть текущие знания, полученные в связи с достижениями в этой области и опытом, приобретенным ОКТГТ при экспертизе КГТ-препаратов. Таким образом, настоящие указания разъясняют текущие ожидания ОКТГТ касательно доклинических сведений, которые обосновывали бы заявление на исследуемое новое лекарство (IND) [2] и заявление на лицензию биопрепарата (BLA) [3] для этих препаратов.
КГТ-препараты, входящие в сферу применения настоящих указаний, соответствуют определению «биологический препарат», приведенному в секции 351(i) Закона о СЗО (42 U.S.C. 262(i)). В случае КГТ-препарата, который также является компонентом комбинированного препарата [4], такого как комбинация КГТ-препарата и системы адресной доставки, как правило, достаточно единого IND. IND-заявление должно содержать доклинические сведения — в соответствии с описанием в настоящих указаниях — о биологическом препарате и системе доставки вмести с любыми другими сведениями, требуемыми применимыми регламентами.
Настоящие указания не применяются к тем клеткам, тканям, а также клеточным и тканевым препаратам человека (КТЧ/П), которые регулируются исключительно на основании секции 361 Закона о СЗО (42 U.S.C. 264) в соответствии с 21 CFR часть 1271, и продуктам, регулируемым в качестве медицинских изделий на основании 21 CFR часть 820. Настоящие указания также не применяются к терапевтическим биологическим препаратам, регуляторную ответственность за которые несет Центр экспертизы и изучения лекарств (CDER) [5]. Кроме того, настоящие указания не применяются к тем биологическим препаратам, экспертизу которых проводит OVRR (например, превентивным (профилактическим) вакцинам) или тем биологическим препаратам, экспертизу которых проводит отдел изучения и экспертизы препаратов крови CBER.
[1] Настоящие указания применяются исключительно КГТ-препаратам, регулируемым на основании секции 351 Закона о службе общественного здравоохранения (Закон о СЗО) (42 U.S.C. 262), экспертизу которых проводит ОКТГТ. Настоящие указания не применяются к терапевтическим вакцинам, применяемым по инфекционным показаниям, экспертизу которых, как правило, проводит CBER / Офис изучения и экспертизы вакцин (OVRR).
[3] См. 21 CFR часть 601.
[4] Частные вопросы относительно юрисдикционной принадлежности комбинированного препарата следует направлять в отдел комбинированных препаратов (OCP) по телефону 301-427-1934 или combination@fda.gov. Сведения о программе запросов на номинирование (RfD) и указания, относящиеся к регулированию комбинированных препаратов, доступны на веб-сайте OCP http://www.fda.gov/oc/combination. Вопросы о применимости конкретных регламентов к препаратам, юрисдикционная принадлежность которых уже определена, в центр FDA, наделенный юрисдикцией.
[5] Сведения, касающиеся терапевтических биологических препаратов, переданных от CBER к CDER, приведены здесь: http://www.fda.gov/AboutFDA/CentersOffices/OfficeofMedicalProductsandTobacco/CBER/ucm186789.htm.
переведенный документ
- 6 скачиваний
- 06.04.2020 последняя редакция
Для покупки напишите нам на pharmadvisor@csa.expert.
Укажите в письме код этого документа (Указания для отрасли: доклиническая оценка исследуемых клеточных и генотерапевтических препаратов) или названия документов, которые вы хотите приобрести.
Библиотека PharmAdvisor даёт вам доступ к действующим нормативно-правовым актам, а также научным и административным руководствам ICH, EC, EMA, FDA. Они хорошо и точно переведены на русский язык, их современная реализация позволяет работать с ними когда вам удобно.
В открытом доступе много полноценных документов.
Да, мы предоставляем скидки студентам и учебным заведениям. Пожалуйста, напишите нам по электронной почте с запросом.
Мы принимаем различные способы оплаты, включая безналичный перевод, PayPal и наличными курьеру.
При заказе вы получаете моментальный и неограниченный доступ к купленным документам в личном кабинете через специальный интерфейс. Обратите внимание, что для покупки целого пакета документов PharmAdvisor необходимо связаться с нами.
Пишите на pharmadvisor@csa.expert
Руководство
26 страниц
15.11.2013
15.11.2013
06.04.2020
Указания для отрасли: доклиническая оценка исследуемых клеточных и генотерапевтических препаратов. Перевод: PharmAdvisor, версия перевода от 06.04.2020. URL: https://pharmadvisor.ru/document/tr3728/ (дата обращения: ).
Скачать оригинал