(1) Фаза 1 включает первое введение исследуемого нового лекарства людям. Исследования фазы 1 обычно подвергаются тщательному мониторингу и проводятся на пациентах или здоровых добровольцах. Эти исследования направлены на определение метаболизма и фармакологических действий лекарства у людей, нежелательных реакций, связанных с повышенными дозами, и — по возможности — на получение раннего доказательства эффективности. Во время фазы 1 необходимо получить достаточные сведения о фармакокинетике и фармакологических эффектах лекарства, чтобы можно было спланировать хорошо контролируемые, научно валидные исследования фазы 2. Общая численность субъектов и пациентов, включаемых в исследования фазы 1, варьирует в зависимости от лекарства, но, как правило, находится в пределах 20–80 человек.
(2) Исследования фазы 1 также включают исследования метаболизма, структурно-функциональной зависимости и механизма действия лекарства у людей, а также исследования, в которых исследуемые лекарства используются в качестве инструментов изысканий для изучения биологических явлений или патологических процессов.

(1) Phase 1 includes the initial introduction of an investigational new drug into humans. Phase 1 studies are typically closely monitored and may be conducted in patients or normal volunteer subjects. These studies are designed to determine the metabolism and pharmacologic actions of the drug in humans, the side effects associated with increasing doses, and, if possible, to gain early evidence on effectiveness. During Phase 1, sufficient information about the drug's pharmacokinetics and pharmacological effects should be obtained to permit the design of well-controlled, scientifically valid, Phase 2 studies. The total number of subjects and patients included in Phase 1 studies varies with the drug, but is generally in the range of 20 to 80.
(2) Phase 1 studies also include studies of drug metabolism, structure-activity relationships, and mechanism of action in humans, as well as studies in which investigational drugs are used as research tools to explore biological phenomena or disease processes.